基因治疗推向人体临床试验而必须进行的基因治疗毒理学和安全药理学研究的监管指南仍在不断发展,与其他治疗类别(如小分子或生物制剂)不同,基因治疗的临床前研究要求是根据以下特点量身定制的 疗法。 此外,基因治疗包括多种方法,离体基因编辑,体内病毒和非病毒载体治疗。
基因治疗载体类型包括:
质粒 DNA:圆形 DNA 分子可以通过基因工程将治疗基因携带到人体细胞中。
病毒载体:病毒具有将遗传物质输送到细胞中的天然能力,因此一些基因治疗产品来源于病毒。 一旦病毒经过修饰以消除其引起传染病的能力,这些修饰过的病毒就可以用作载体(载体)将治疗基因携带到人体细胞中。
细菌载体:可以对细菌进行修饰以防止它们引起传染病,然后用作载体(载体)将治疗基因携带到人体组织中。
人类基因编辑技术:基因编辑的目标是破坏有害基因或修复突变基因。
源自患者的细胞基因治疗产品:从患者体内取出细胞,进行基因改造(通常使用病毒载体),然后返回给患者。